2021年7月16日、米国食品医薬品局（FDA）は、飲み薬のベルモスジル（商品名Rezurock）を、2種類以上の治療を受けたことのある12歳以上の慢性移植片対宿主病（GVHD）の患者さんの治療薬として承認しました。
4人に3人で症状が改善
慢性GVHDは、造血幹細胞移植の後、ドナー由来の免疫細胞が患者さんの体を攻撃し、皮膚や口、目、肺、肝臓など全身のさまざまな臓器に長く続く症状を引き起こす合併症で、白血病などで移植を受けた方の生活の質に大きく影響します。承認の根拠となった第2相試験には65人が参加し、その71％は3種類以上の治療を受けてきた重症の方でした。その結果、評価対象の8臓器すべてで症状が消えた人は6％、少なくとも1つの臓器で意味のある改善がみられ、ほかの臓器は悪化しなかった人は69％で、全体の奏効率は約75％でした。改善の持続期間の中央値は50週で、20％の人はステロイドをやめることができ、65％の人はステロイドの量を減らすことができました。
最初から慢性GVHDのために開発
ベルモスジルは、免疫細胞の働きを弱めるとともに、慢性GVHDの特徴である瘢痕組織の蓄積（線維化）を防ぐと説明されています。主な副作用は感染症、疲労感、吐き気、下痢などで、一時的な休薬が29％、中止が18％の患者さんで必要でした。米国立がん研究所（NCI）の専門家は、慢性GVHDの治療薬として最初から開発された薬が承認されたのは歴史上初めてだと述べています。これまで他の病気の薬を転用することが多かった分野にとって、大きな転換点といえます。
出典：米国立がん研究所（NCI）Cancer Currents「FDA Approves Belumosudil to Treat Chronic Graft-Versus-Host Disease」
移植を乗り越えたあとも、慢性GVHDの症状と長く付き合っている方は少なくありません。ステロイドを減らせる可能性がある新しい薬は、生活の質を取り戻す助けになりそうですね。治療については移植チームとご相談ください。